📢 Información importante para personas afectadas por LHON / NOHL y sus familias
Desde ASANOL hemos preparado un documento informativo sobre el posible acceso a la terapia génica LUMEVOQ / lenadogene nolparvovec / GS010 en Francia mediante uso compasivo / acceso temprano nominativo francés (AAC).
Esta información va dirigida especialmente a personas afectadas por neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON / NOHL) que cuenten con diagnóstico genético confirmado, en particular la mutación mitocondrial m.11778G>A / G11778A en el gen ND4.
Según la información disponible del programa francés de acceso compasivo, el perfil orientativo se centra en pacientes cuyo inicio de pérdida visual en el primer ojo afectado se haya producido hace más de 6 meses y menos de 2 años antes del tratamiento.
También es importante aclarar que la edad no debe entenderse como el único criterio de acceso. La documentación técnica disponible indica que la seguridad y eficacia no están establecidas en menores de 15 años y que el uso no está justificado en menores de 6 años. En cualquier caso, cada situación debe ser valorada individualmente por el oftalmólogo de referencia y por el equipo médico correspondiente.
⚠️ Este procedimiento no es el ensayo clínico REVISE ni supone una autorización automática del tratamiento. Se trata de una vía excepcional, individual y nominativa, que requiere valoración médica y autorización por parte de las autoridades y centros implicados.
Hemos elaborado una guía con el procedimiento completo, los pasos administrativos, la documentación necesaria y los aspectos prácticos que conviene tener en cuenta antes de iniciar la solicitud.
📄 Puedes descargar el documento completo pinchando aquí.
Desde ASANOL seguimos trabajando para ofrecer información, orientación y apoyo a las personas afectadas por LHON / NOHL y a sus familias.
